Οι Θεσμικές Αλλαγές στον Τομέα των Κλινικών Δοκιμών Φαρμάκων στην Ε.Ε. Εύα Κων. Κίτσιου

Το θεσμικό πλαίσιο της διενέργειας κλινικών δοκιμών φαρμάκων ρυθμίζεται μέχρι σήμερα με την κοινοτική οδηγία 2001/20. Ο απολογισμός της δεκαετίας που ακολούθησε τη θέσπιση του ανωτέρω ρυθμιστικού πλαισίου περιλαμβάνει τόσο θετικά όσο και αρνητικά δεδομένα, που συνοψίζονται στα εξής:

• Υψηλότερο επίπεδο ασφάλειας και ορθότητας, δυνάμει της εφαρμογής αυστηρότερων κανόνων δεοντολογίας.
• Ενίσχυση της αξιοπιστίας των δεδομένων των κλινικών δοκιμών.
• Αύξηση του κόστους της διεξαγωγής της κλινικής δοκιμής.
• Αύξησης του κόστους της ασφάλισης των συμμετεχόντων που βαρύνει τις αναδόχους βιομηχανίες.
• Αύξηση της μέσης καθυστέρησης για τη διεξαγωγή μιας κλινικής δοκιμής (κατά 90%).

Οι διοικητικές γραφειοκρατικές καθυστερήσεις και το πολυδάπανο των κλινικών δοκιμών είχαν ως αποτέλεσμα την επιβράδυνση του ρυθμού ανάπτυξης της φαρμακευτικής έρευνας εντός της Ένωσης και κατέδειξαν την αναγκαιότητα θέσπισης ενός νέου κανονιστικού πλαισίου.

Επιπλέον, ο νέος επιστημονικός προσανατολισμός των κλινικών δοκιμών σε ασθενείς που ομαδοποιούνται βάσει γονιδιακών πληροφοριών (γονιδιακή φαρμακευτική θεραπεία) επιβάλλει de facto την επίτευξη υψηλότερου βαθμού εναρμόνισης, λόγω της συμμετοχής ασθενών από μεγάλο αριθμό κρατών-μελών, προκειμένου να επιτευχθεί ένας επαρκής αριθμός συμμετεχόντων για τη διεξαγωγή της συγκεκριμένης κατηγορίας δοκιμών.

Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή, στοχεύοντας στην αποδυνάμωση των εν λόγω αρνητικών παραγόντων και στη θεσμική προσαρμογή στις νέες επιστημονικές προκλήσεις, υπέβαλε στις 17 Ιουλίου 2012 πρόταση Κανονισμού του Ευρωπαϊκού Κοινοβουλίου και του Συμβουλίου «για τις κλινικές δοκιμές των φαρμάκων που προορίζονται για ανθρώπινη χρήση και για την κατάργηση της οδηγίας 2001/20/ΕΚ».

Βασικές προτεινόμενες ενωσιακές θεσμικές αλλαγές είναι οι εξής:

α. Η έγκριση, η διεξαγωγή και η δημοσίευση των αποτελεσμάτων των κλινικών δοκιμών ρυθμίζεται πλέον με Κανονισμό της Ε.Ε, και όχι με κοινοτική οδηγία. Αυτό σημαίνει ότι οι διατάξεις είναι άμεσης εφαρμογής στις έννομες τάξεις των κρατών-μελών, και δεν απαιτείται ενσωμάτωση.

β. Εισάγεται η ευρύτερη έννοια της «κλινικής μελέτης», η οποία περιλαμβάνει την «κλινική δοκιμή» ως ειδική κατηγορία. Η ανωτέρω εννοιολογική προσέγγιση ερείδεται στη διάκριση μεταξύ «κλινικής δοκιμής» και «μη παρεμβατικής μελέτης» (μετεγκριτικές μελέτες ασφαλείας μεταξύ ιατρών ή «άντληση δεδομένων», οι οποίες ρυθμίζονται από τις διατάξεις του Κοινοτικού Κώδικα για τα Φάρμακα).

γ. Νέα διαδικασία έγκρισης, η οποία περιλαμβάνει, μεταξύ άλλων:

• Υποβολή της αίτησης αποκλειστικά μέσω της διαδικτυακής πύλης που θα δημιουργηθεί και θα διατηρείται από την Επιτροπή και θα λειτουργεί ως ενιαίο σημείο εισόδου για την υποβολή στοιχείων και πληροφοριών που αφορούν τις κλινικές δοκιμές.
• Όταν η αίτηση αφορά τη διεξαγωγή κλινικής δοκιμής σε περισσότερα του ενός κράτη – μέλη, ορίζεται ένα κοινοποιούν κράτος-μέλος.
• Θέσπιση της σιωπηρής έγκρισης και της σιωπηρής απόσυρσης σε όλα τα επιμέρους στάδια της εξέτασης της αίτησης έγκρισης, ως ασφαλιστική δικλείδα συμμόρφωσης όλων των εμπλεκομένων με τις προβλεπόμενες από τον Κανονισμό προθεσμίες.

Παράδειγμα 1: Εάν το κοινοποιούν κράτος-μέλος δεν ενημερώσει τον ανάδοχο εντός έξι ημερών από την υποβολή της αίτησης ότι η τελευταία εμπίπτει στο πεδίο εφαρμογής του Κανονισμού, είναι πλήρης και θεωρείται χαμηλής παρέμβασης, αν έχει υποβληθεί ως τέτοια από τον ανάδοχο, τεκμαίρεται ότι πληρούνται όλες οι ανωτέρω προϋποθέσεις και έπεται η κατάρτιση της έκθεσης αξιολόγησης.

Παράδειγμα 2: Εάν το κοινοποιούν κράτος-μέλος διατυπώσει ότι δεν πληρούνται οι ανωτέρω προϋποθέσεις, ορίζει στον ανάδοχο μέγιστη προθεσμία έξι ημερών να υποβάλει οι παρατηρήσεις. Εάν η εξαήμερη προθεσμία παρέλθει άπρακτη, η αίτηση τεκμαίρεται ως αποσυρθείσα.

• Ένα κράτος – μέλος δύναται να διαφωνεί με την απόφαση του κοινοποιούντος κράτους-μέλους, μόνο για τους ακόλουθους λόγους:

1. Υπάρχουν σημαντικές διαφορές στη συνήθη κλινική πρακτική μεταξύ του οικείου και του κοινοποιούντος κράτους-μέλους, οι οποίες θα είχαν ως αποτέλεσμα να λάβει ο συμμετέχων κατώτερη αγωγή από τη συνήθη κλινική πρακτική.
2. Παραβιάζεται η εθνική νομοθεσία που απαγορεύει η περιορίζει τη χρήση οποιουδήποτε συγκεκριμένου είδους ανθρώπινων ή ζωϊκών κυττάρων ή την πώληση, προμήθεια ή χρήση φαρμάκων που περιέχουν, αποτελούνται ή προέρχονται από αυτά τα κύτταρα.

δ. Προβλέπεται η περίπτωση της κλινικής δοκιμής σε καταστάσεις εκτάκτου ανάγκης, δηλαδή η περίπτωση όπου λόγω του επείγοντος χαρακτήρα της κατάστασης, που οφείλεται σε μια αιφνίδια παθολογία που συνιστά απειλή για τη ζωή ή σε άλλη αιφνίδια σοβαρή παθολογία, είναι αδύνατον να ληφθεί εκ των προτέρων η εν επίγνωση συναίνεση του συμμετέχοντα και είναι αδύνατο να παρασχεθεί εκ των προτέρων ενημέρωση στον συμμετέχοντα και δεν υπάρχει νόμιμος εκπρόσωπος.

ε. Καθιερώνεται εθνικός μηχανισμός αποζημίωσης για την αποκατάσταση τυχόν ζημιάς που υπέστη ο συμμετέχων σε κλινική δοκιμή.

• Ο μηχανισμός είναι δωρεάν, προκειμένου για κλινικές δοκιμές που δεν προορίζονταν – κατά τη χρονική στιγμή υποβολής της αίτησης προς έγκριση – να χρησιμοποιηθούν για τη λήψη της άδειας κυκλοφορίας φαρμάκου.
• Καταβολή τέλους για όλες τις άλλες κατηγορίες κλινικών δοκιμών, το οποίο καθορίζεται λαμβανομένων υπόψη του κινδύνου της κλινικής δοκιμής, της δυνητικής ζημίας και της πιθανότητας ζημίας.

Οι ανωτέρω θεσμικές μεταρρυθμίσεις στοχεύουν στην ουσιαστική πραγμάτωση της εσωτερικής αγοράς των κλινικών δοκιμών και στη διαμόρφωση υψηλών προτύπων ποιότητας και ασφάλειας για τα φάρμακα. Κυρίως όμως, στοχεύουν στη διασφάλιση δύο βασικών εννόμων αγαθών υπέρ του ασθενούς:

• Παροχή αποτελεσματικής φαρμακευτικής αγωγής στον ασθενή, η οποία επιτυγχάνεται εφόσον τα δεδομένα που προκύπτουν από την κλινική δοκιμή είναι αξιόπιστα και ανθεκτικά, όσον αφορά και την ποιότητα, και την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα του φαρμάκου.
• Ταχεία πρόσβαση σε νέα και καινοτόμα φάρμακα και αγωγές. 
  
  
  
  
  Δημοσιεύτηκε στο περιοδικό «Pharma & Health Business», στο 08ο τεύχος Ιουλίου-Αυγούστου-Σεπτεμβρίου του 2012