Σπάνιοι, Αλλά Ίσοι. Εύα Κων. Κίτσιου

Παγκόσμια Ημέρα για τις Σπάνιες Παθήσεις- 28/02/2011

«Νούσος υγείην εποίησεν ηδύ και αγαθό, λιμός κόρον, κάματος ανάπαυσιν»

Η ασθένεια είναι κάτι που κάνει την υγεία γλυκειά και καλή, η πείνα τον κορεσμό, η κούραση την ανάπαυση.

Ηράκλειτος

          Σπάνιες νόσοι είναι οι νόσοι με ιδιαίτερο χαμηλό επιπολασμό, ο οποίος αξιολογείται ως τέτοιος στην περίπτωση που η νόσος προσβάλλει 5 άτομα ανά δέκα χιλιάδες. Όπως εκτιμάται 5.000 με 8.000 διαφορετικές σπάνιες νόσοι έχουν προσβάλλει ή θα προσβάλλουν 29 εκατομμύρια άτομα στην Ευρωπαϊκή Ένωση[1]. Οι σπάνιες νόσοι συνιστούν στην πλειοψηφία τους νόσους γενετικής φύσεως και η έρευνα τους έχει αποδειχθεί σε αρκετές περιπτώσεις πολύτιμη για την καλύτερη κατανόηση των μηχανισμών κοινών παθήσεων, όπως της παχυσαρκίας και του διαβήτη.

          Τα πλέον συνήθη προβλήματα που αντιμετωπίζουν οι πάσχοντες από σπάνιες νόσους εντοπίζονται στην καθυστερημένη διάγνωση τους και στην ανεπάρκεια των παρεχόμενων υπηρεσιών υγείας. Αμφότερα τα προβλήματα συνεπάγονται για τον ασθενή επιδείνωση της ποιότητας της υγείας του, χαμηλό  επίπεδο ποιότητα ζωής και υπέρμετρες δυσκολίες ενσωμάτωσης στην κοινωνία.

Σύμφωνα με παλαιότερη Ανακοίνωση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής[2] για τις σπάνιες νόσους:

«Οι εθνικές υγειονομικές υπηρεσίες για τη διάγνωση, τη θεραπεία και την αποκατάσταση των ασθενών που πάσχουν από σπάνιες νόσους διαφέρουν σημαντικά ανάλογα με τη διαθεσιμότητα και την ποιότητά τους. Ανάλογα με το κράτος μέλος και/ή την περιοχή στην οποία ζουν, οι πολίτες της ΕΕ έχουν άνιση πρόσβαση σε υπηρεσίες εμπειρογνωμόνων και σε διαθέσιμες επιλογές θεραπείες. Λίγα κράτη μέλη έχουν αντιμετωπίσει επιτυχώς ορισμένα ζητήματα που συνδέονται με τις σπάνιες νόσους, ενώ άλλα δεν έχουν ακόμα εξετάσει πιθανές λύσεις».

          Βασικό ευρωπαϊκό θεσμικό μέτρο για την αναβάθμιση του επιπέδου υγείας των πασχόντων από σπάνιες παθήσεις συνιστά η καθιέρωση μίας ειδικής κατηγορίας φαρμάκων, τα επονομαζόμενα ως «ορφανά» φάρμακα (βλ. την από 13/02/2011 σχετική ανάρτησή μου «Ορφανά Φάρμακα- Απόφαση ΔΕΚ της 9^ης Σεπτεμβρίου 2010»).

          Περαιτέρω, σε επίπεδο Ευρωπαϊκής Ένωσης έχει προταθεί:

α) Η κωδικοποίηση και καταγραφή των σπάνιων νόσων.

β) Η διατομεακή ερευνητική συνεργασία για τη μεγιστοποίηση του δυναμικού των επιστημονικών πόρων σε ολόκληρη την Ευρωπαϊκή Ένωση.

γ) Ο καθορισμός εθνικών και περιφερειακών κέντρων εμπειρογνωμοσύνης και προαγωγής της συμμετοχής τους στα ευρωπαϊκά δίκτυα αναφοράς.

δ) Αναβάθμιση συστήματος παρηγορητικής χρήσης.

ε) Προσυμπτωματικός πληθυσμιακός έλεγχος, συμπεριλαμβανομένου του νεογνικού[3].

         

          Πέρα από εθνικούς και ευρωπαϊκούς θεσμούς, από στρατηγικές υγείας και προτεινόμενα μέτρα, από νομικές δεσμεύσεις και ευχολόγια, ας αναλογιστεί καθένας από όλους εμάς μερικά πολύ απλά πράγματα. Μία σπάνια ασθένεια του σήμερα μπορεί να συνιστά μία συνήθη ασθένεια του αύριο. Οι σπάνιες παθήσεις δημιουργούν «σπάνιους ανθρώπους», οι οποίοι συνιστούν το μόνο φάρμακο απέναντι στην εξαφάνιση του «φυσιολογικού» ανθρώπου. Η περιθωριοποίηση των ασθενών είναι η άρνηση της κοινωνίας στην ενότητα των πραγμάτων. Τα περαιτέρω στην «κρίση» του μυαλού και της ψυχής μας…….

Χρήσιμοι ιστότοποι της Ευρωπαϊκής Ένωσης:

www.eurordis.org

www.ema.europa.eu

www.orpha.net

Για Λίστα σπάνιων ασθενειών βλ.

Orphanet Report Series

Rare Diseases collection

Prevalence of rare diseases:listed in alphabetical order of diseases

---

[1] Ανακοίνωση της Επιτροπής προς το Ευρωπαϊκό Κοινοβούλιο, το Συμβούλιο, την Ευρωπαϊκή Οικονομική και Κοινωνική Επιτροπή και την Επιτροπή των Περιφερειών σχετικά με τις σπάνιες νόσους: οι ευρωπαϊκές προκλήσεις, Com (2008) 679 τελικό 11.08.2008.

[2] Com (2008) 679 τελικό 11.08.2008, ο.π.

[3] Για παράδειγμα, ο προσυμπτωματικός έλεγχος των νεογνών για φαινυλοκετονουρία και συγγενή υποθυροϊδισμό έχει αποδειχθεί ιδιαίτερα αποτελεσματικός για την πρόληψη αναπηριών στα πάσχοντα παιδιά.

Ορφανά Φάρμακα – Απόφαση Γενικού Δικαστηρίου Ευρωπαϊκών Κοινοτήτων της 9ης Σεπτεμβρίου 2010 (Τ-264/07,CSL Behring). Εύα Κων. Κίτσιου

Ορφανά Φάρμακα – Απόφαση Γενικού Δικαστηρίου Ευρωπαϊκών Κοινοτήτων της 9^ης Σεπτεμβρίου 2010 (Τ-264/07,CSL Behring)

Α. Σχετικό Θεσμικό Πλαίσιο

Κανονισμός 141/2000 για τα ορφανά φάρμακα (ΕΕ L 18).

[Άρθρο 3: Κριτήρια χαρακτηρισμού φαρμάκου ως ορφανού

(3 παρ. 1 περ. α/ποσοτικό κριτήριο– αφορά φάρμακο με θεραπευτική ένδειξη πάθηση που δεν προσβάλλει περισσότερα από πέντε άτομα ανά δέκα χιλιάδες.

3 παρ. 1 περ.β΄: ποιοτικό κριτήριο– αφορά φάρμακο με θεραπευτική ένδειξη σοβαρή και χρόνια πάθηση για την οποία δεν υφίσταται εντός της Κοινότητας ικανοποιητική μέθοδος διάγνωσης ή θεραπείας ή φάρμακο που θα παράσχει σημαντικό θεραπευτικό όφελος σε σχέση με ήδη υπάρχουσα μέθοδο διάγνωσης ή θεραπείας της αυτής σπάνιας και σοβαρής πάθησης.

Άρθρο 5: Διαδικασία χαρακτηρισμού φαρμάκου ως ορφανού

Άρθρο 8: Προνόμια εμπορικής αποκλειστικότητας του κατόχου της άδειας κυκλοφορίας ορφανού φαρμάκου]

Κανονισμός 847/2000 για τη θέσπιση διατάξεων σχετικά με την εφαρμογή των κριτηρίων για το χαρακτηρισμό ενός φαρμάκου ως ορφανού και τους ορισμούς των εννοιών «παρόμοιο φάρμακο» και «υπεροχή από κλινική άποψη» (ΕΕ L 103).

Κανονισμός 726/2004 για τη θέσπιση κοινοτικών διαδικασιών χορήγησης άδειας και εποπτείας όσον αφορά τα φάρμακα που προορίζονται για ανθρώπινη και για κτηνιατρική χρήση και για τη σύσταση Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων.

Β. Σύμφωνα με την ανωτέρω απόφαση του Γενικού Δικαστηρίου των Ευρωπαϊκών Κοινοτήτων

• Η αίτηση χαρακτηρισμού ενός φαρμάκου ως ορφανού υποβάλλεται πριν από την υποβολή της αιτήσεως για τη χορήγηση της άδειας κυκλοφορίας του. Από τη θέσπιση του Κανονισμού 726/2004, άδεια κυκλοφορίας ορφανού φαρμάκου χορηγείται μόνο με τη κεντρική διαδικασία (κοινοτική άδεια κυκλοφορίας).
• Ένα φάρμακο χαρακτηρίζεται ως ορφανό, εφόσον πρόκειται για φάρμακο με νέα θεραπευτική ένδειξη σε σχέση με τη θεραπευτική ένδειξη ήδη κυκλοφορούντων φαρμάκων. Κατ’ εξαίρεση, χαρακτηρισμός φαρμάκου ως ορφανού χωρεί στην περίπτωση που ήδη κυκλοφορεί φάρμακο με την αυτή θεραπευτική ένδειξη, εφόσον το νέο φάρμακο θα ωφελήσει - αποδεδειγμένα - σημαντικά τους πάσχοντες σε σχέση με το ήδη υπάρχον φάρμακο. Η εν λόγω ωφέλεια είναι μελλοντική.
• Αναγνωρίζεται ως θεσμοθετημένος στόχος της Ευρωπαϊκής Ένωσης η παροχή ίδιας ποιότητας θεραπείας για τους ασθενείς που πάσχουν από σπάνιες παθήσεις σε σχέση με τους υπόλοιπους ασθενείς. Αποτελεσματικό μέτρο για την επίτευξη του ανωτέρω σκοπού δημοσίου συμφέροντος συνιστά η παροχή κινήτρων για την έρευνα, την ανάπτυξη και την κυκλοφορία δυνητικά ορφανών φαρμάκων. Αυτό σημαίνει ότι η παροχή κινήτρων εμπορικής αποκλειστικότητας δεν προσανατολίζεται στο να  ευνοήσει γενικά τα φάρμακα με θεραπευτική ένδειξη ορφανές ασθένειες, αλλά στο να προάγει την έρευνα, την ανάπτυξη και την κυκλοφορία δυνητικών ορφανών φαρμάκων.

Παρεκκλίσεις από το προνόμιο δεκαετούς εμπορικής αποκλειστικότητας:

·         Συναίνεση του κατόχου της άδειας κυκλοφορίας ορφανού φαρμάκου για την χορήγηση άδειας κυκλοφορίας φαρμάκου με την αυτή θεραπευτική ένδειξη και σε δεύτερο ενδιαφερόμενο.

·         Αδυναμία του κατόχου της άδειας κυκλοφορίας ορφανού φαρμάκου να το διαθέτει σε επαρκείς ποσότητες σε σχέση με τις υφιστάμενες θεραπευτικές ανάγκες.

·         Το προς χαρακτηρισμό νέο φάρμακο εμφανίζει αποδεδειγμένη υπεροχή, σε σχέση με ήδη χαρακτηρισμένο ως ορφανό φάρμακο για την ίδια θεραπευτική ένδειξη, ως προς την ασφάλεια, την αποτελεσματικότητά του και από κλινική άποψη εν γένει.

·         Δεν θίγονται οι εθνικές άδειες κυκλοφορίας ή οι άδειες κυκλοφορίας που έχουν χορηγηθεί με τη διαδικασία της αμοιβαίας αναγνώρισης για φάρμακα με την ίδια θεραπευτική ένδειξη, τα οποία δεν έχουν χαρακτηριστεί ορφανά.

Επίσης:

          Στην περίπτωση που έχει χορηγηθεί άδεια κυκλοφορίας φαρμάκου, μη χαρακτηρισμένου ως ορφανού, για ορφανή ασθένεια και στη συνέχεια ανταγωνίστρια επιχείρηση κατοχυρώσει το προνόμιο της δεκαετούς εμπορικής αποκλειστικότητας ορφανού φαρμάκου για την αυτή θεραπευτική ένδειξη, η πρώτη επιχείρηση κωλύεται καταρχήν να λάβει περαιτέρω άδειες κυκλοφορίες με τη διαδικασία της αμοιβαίας αναγνώρισης ή με την κεντρική διαδικασία. Ο εν λόγω εμπορικός και οικονομικός περιορισμός συνδέεται με την προστασία της δημόσιας υγείας και «δεν μπορεί να συνεπάγεται παραβίαση της αρχής της δικαιολογημένης εμπιστοσύνης».

          Το Δικαστήριο έχει αναγνωρίσει με προγενέστερη νομολογία του[1] ότι «κάθε επιχειρηματίας στον οποίο ένα θεσμικό όργανο δημιούργησε βάσιμες προσδοκίες έχει τη δυνατότητα επικλήσεως της αρχής της δικαιολογημένης εμπιστοσύνης. Αντιθέτως, δεν μπορεί να επικαλεστεί την παραβίαση της αρχής αυτής αν δεν του έχουν παρασχεθεί συγκεκριμένες διαβεβαιώσεις. Ομοίως, όταν ένας συνετός και ενημερωμένος επιχειρηματίας είναι σε θέση να προβλέψει τη λήψη μέτρου στο επίπεδο της Ένωσης ικανού να θίξει τα συμφέροντά του, δεν μπορεί να επικαλεστεί την αρχή αυτή μετά τη λήψη του μέτρου αυτού».

          Έτσι, στην περίπτωση των ορφανών φαρμάκων, ένας συνετός και ενημερωμένος επιχειρηματίας είναι σε θέση να προβλέπει ότι, σε έναν τομέα όπως αυτός της έρευνας και της ανάπτυξης αποτελεσματικών θεραπειών για την περίθαλψη ασθενών που πάσχουν από σπάνιες ασθένειες, ο νομοθέτης της Ένωσης μπορεί να οδηγηθεί να παρακινήσει την έρευνα, μεταξύ άλλων, με τη χορήγηση εμπορικής αποκλειστικότητας στη φαρμακευτική επιχείρηση, η οποία ανέπτυξε τη θεραπεία που προσφέρει το σημαντικότερο όφελος.

          Περισσότερα για τα ορφανά φάρμακα την παγκόσμια ημέρα για τις σπάνιες παθήσεις - 28 Φεβρουαρίου 2011.-

---

[1] Απόφαση της 11^ης Σεπτεμβρίου 2002, Τ- 70/99, Alpharma κατά Συμβουλίου, σκ. 374, απόφαση της 15^ης Δεκεμβρίου 1994, Τ-489/93, Unifruit Hellas κατά Επιτροπής, σκ.51.